Yescarta提前获批，成为CAR-T疗法的第二座里程碑 

Yescarta是FDA批准的第2款CAR-T疗法，也是FDA批准的第一个治疗大B细胞淋巴瘤的CAR-T产品，适应症包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、以及转化型滤泡性淋巴瘤（TFL）。Yescarta早在今年5月27日获得FDA的优先审评资格，PDUFA预定审批期限是2017年11月29日，如今获批日期比预计时间早了约6周，创新疗法加速获批大快人心。今年7月31日，Kite向欧洲药品管理局（EMA）提交了axicabtagene ciloleucel的上市申请，并获得加速审批资格，预计将于2018年上半年获批。 

今年8月30日，FDA批准了历史上第一个CAR-T疗法-诺华的Kymriah，治疗复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL），由此揭开恶性血液肿瘤免疫治疗的新篇章。 

Yescarta疗效优越，完胜传统治疗方法 

弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤，占比约为60%。美国每年大约有7500名患者被诊断为复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤，按照常规的治疗方法，如化疗或干细胞移植，患者完全缓解率仅为7%，中位生存期约为6个月。Yescarta的疗效在一项101例复发或难治性大B细胞淋巴瘤的多中心临床研究（ZUMA-1）中得到证实，单次Yescarta注射对72%的患者起效，8个月内完全缓解率达到51%，中位生存期达7.9个月。Kite的这款CAR-T疗法对DLBCL在内的多款大B细胞淋巴瘤患者带来了新的治疗选择和治愈希望，人类在攻克癌症的路上又前进了一大步。 

CAR-T疗法价格高昂，生产技术仍将改进和完善 

CAR-T是一个全新的细胞治疗产品，通过提取个体患者自身的免疫细胞并进行基因改造，使其能够识别并杀伤恶性肿瘤细胞，在体外进行扩增后再回输患者体内，以达到消灭肿瘤细胞的目的。Kite的Yescarta定价为37.3万美元，诺华的Kymriah定价为47.5万美元。虽然两个疗法的目标患者不同，但都因细胞制备过程极为复杂而价格惊人。ZUMA-1试验使用的产品都是由Kite在加州埃尔塞贡多设立的商业化生产基地提供，从提取患者细胞到基因改造成功率已达99%，需要花费17天的时间，Kite正和Gilead合作优化生产工艺以进一步简化生产过程和缩短生产周期，以便患者能够今早接受治疗。预计Yescarta将在5年内创造约17亿美元收入。 

安全性不容忽视，风险评估伴将随治疗过程 

由于ZUMA-1实验中，有13%的患者发生了3级或3级以上的细胞因子释放综合症（CRS），31%的患者发生了神经毒性。与兄弟产品Kymriah一样，Yescarta的药品标签中带有CRS和神经毒性的黑框警告，FDA同时为Yescarta批准了风险评估和减轻策略（REMS），用于提示和教育医护人员Yescarta的副作用。Kite表示，公司已逐渐掌握对副反应做出早期识别并及时给予抗体或类固醇药物急救，并要求所有使用Yescarta的中心必须掌握REMS。公司将通过继续研究以找到应对细胞因子释放综合症和神经毒性的更优方案。 

健全的法律法规是行业发展的保障，相关企业将在规范中前行 

2017年是国际上CAR-T疗法取得重大突破的一年，对我国从事CAR-T疗法的相关研发企业起到了极大的鼓舞作用。近年来CAR-T技术在我国研发进展加速，也不断取得重要的研究成果。我们认为，完善的政策法规是保障细胞治疗技术顺利研发和商业化的首要条件。国际上多个发达国家和地区，如美国、欧盟、日本、韩国和台湾地区已经颁布了细胞治疗相关政策法规，对细胞治疗进行严格的研发和上市后监管。 

此前，我国相关政策法规还不完善，监管力度低，对细胞治疗技术的临床转化产生负面影响的不规范现象时有发生，一些低技术、低水平企业拖累了整个行业。魏则西事件后，免疫细胞治疗被国家卫计委要求停止应用于临床治疗。借鉴国际经验，2016年12月16日，国家药审中心（CDE）发布关于《细胞制品研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》，要求细胞制品未来将按药品评审原则进行处理。此后，国家多次发布了多个政策性文件鼓励和支持创新医疗技术的发展，如《十三五”卫生与健康规划》要求加快生物制药技术研发转化和相关监管法律法规出台，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》从政策上具体落实支持临床急需创新医药产品的研发，都对细胞治疗的高水平研发形成利好。 

我们认为，随着国际上两款CAR-T疗法获批上市，以及我国相关法律法规的建立健全，细胞治疗技术也将在我国迎来大发展，未来几年高质量的国产CAR-T产品有望上市，建议积极关注CAR-T相关标的，如复星医药（600196）、安科生物（300009）等。 

风险提示 

研发失败风险、政策风险。